中国制药产业的崛起：2015–2024年创新十年

栏目：行业资讯发布时间：2025-07-22 浏览量: 18

Nature Reviews Drug Discovery杂志上线了《The rise of China’s pharmaceutical industry from 2015–2024: a decade of innovation》一文，来自清华大学的团队，重点介绍了中国从仿制药生产国向全球创新中心的转型，用数据展现了中国创新药过去十年的壮丽画卷。

在过去十年中，中国实施了一系列监管改革，重塑了其医药产业格局（补充图1）。例如，2015年出台的《推进药品医疗器械审评审批制度改革的意见》启动了药品审评审批制度的改革，减少了积压并鼓励创新（《自然·药物发现评论》2018年第17卷，第858–859页）；而2020年修订的《药品注册管理办法》则引入了诸如优先审评、附条件批准和突破性治疗认定等加速程序（《自然·药物发现评论》2025年）。

这些改革转变了中国的医药生态系统，通过缩短研发周期、增加流入生物医药创新领域的资本，以及本土开发疗法在全球市场渗透率的提高，提升了研发效率。这些系统性变革使中国从仿制药制造国转变为新兴的医药创新中心，其本土研发成果越来越多地获得国际认可。

在本文中，我们重点介绍了中国在过去十年中药物创新的增长情况，以及诸如投资等潜在的环境因素和新兴战略趋势，包括源自中国公司的资产许可交易激增等。

中国药物创新的增长

例如2017年发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等监管政策，对于将新药临床试验申请（IND）审评时间缩短至60天、建立合格临床试验机构备案制度以及实现伦理审查结果互认，起到了关键作用。这些措施显著提高了临床开发效率。这一点在近年来获得中国首次批准的创新药数量的增加中得到了体现。2024年，中国共首次批准了93个创新药，是十年来的最高值。其中，42%为本土开发（图1a）。

图1 | 中国在全球医药创新中的作用日益增强。

a，2015–2024年间在中国大陆首次获得新药上市申请（NDA）批准的创新药数量及其本土占比。对于拥有多个NDA编号的药物，仅计为一次。2016年，由于2014年底的一项政策要求进口药物需申请注册性临床试验，从而延长了NDA审批时间，本土NDA批准比例上升至67%。而2017年该政策被改革取消，随后进口药物NDA批准量激增。

b，2015–2024年间全球各地区首次批准的创新药分布。首次全球批准指某一创新药在全球任一市场获得的初次监管授权。分析地区包括美国（由FDA监管）、欧洲（EMA成员国）、日本（PMDA）、中国大陆（NMPA）及其他地区。详见补充信息。

在全球范围内，2015年至2024年间共有918个创新药首次获得监管批准，平均每年约100个。美国仍是创新药首次批准的主要市场，占所有地区总量的50%。值得注意的是，在过去十年中，中国在全球首次批准的创新药中所占的比例稳步上升，并于2021年超越日本和欧洲，成为全球第二大首次批准地区。这一上升趋势在随后的几年中持续，2024年中国的占比达到39%，接近美国的水平（图1b）。

同期，源自中国公司的4,382个创新药候选物在全球进入首次人体试验，年增长率达20%。截至2024年12月31日，其中仍有3,575个处于在研状态。这些候选物的治疗领域主要由细胞治疗（28%）、小分子药物（19%）和单克隆抗体（9%）构成。然而，尽管一小部分小分子药物和单抗已获得批准，但89%的候选药物仍处于早期临床开发阶段（I期或II期）（补充图2）。

投资与产业增长

资本投资是推动医药创新的关键驱动力。在过去十年中，中国生物医药领域在一级市场融资中累计吸引了超过4,184亿元人民币的投资。2021年达到投资高峰，共发生811起融资事件，融资总额达到1,034亿元人民币，主要投向小分子药物（34%）、细胞疗法（21%）和治疗性疫苗（12%）（补充图3）。2018年香港18A上市制度的推出以及2019年科创板的设立，为尚无收入的创新企业开辟了新的融资渠道。2021年北京证券交易所的设立进一步惠及早期阶段企业。

然而，2021年之后投资额的下降导致了整体融资规模的收缩，受监管收紧、市场情绪波动和全球经济逆风等因素驱动。尽管如此，抗体药物偶联物（ADCs）、放射性药物和核酸疗法等高潜力领域在2024年仍保持稳定投资（补充图3）。

中国企业的全球化

自2021年以来，面对国内竞争加剧和融资受限的局面，中国制药公司加速了全球化战略以维持增长。2019年，靶向癌症治疗药物泽布替尼成为首个获得国际批准的中国本土创新药，标志着自主全球化的开端。截至2024年，共有18款中国源创新药获得海外批准（补充表1），其中6款进入了美国和欧洲市场，8款获得了新兴市场的批准。从治疗领域来看，这些获批药物中超过60%（11/18）用于肿瘤适应症，涵盖PD1靶向抗体、细胞治疗和小分子抑制剂。值得注意的是，仅在2024年一年内，就有14款本土开发药物在多个地区获得监管批准（补充表1）。

为了缓解独立进行全球拓展过程中面临的监管、临床和商业挑战，中国制药公司优先采用战略合作模式。通过许可转让协议，这些公司借助跨国合作伙伴的研发基础设施和商业化网络，加速开发进程，同时引入外部资金以优化资产估值。2015年至2024年间，许可转让交易数量显著上升，仅2024年就完成了94项交易，累计潜在交易金额（包括里程碑付款）达到519亿美元。美国公司是中国公司资产的主要被许可方，占所有交易的47%（图2a）。

图2 | 中国创新药物和技术平台的对外许可交易概览。

a，2015–2024年间中国对外许可交易的数量、金额和受让方。柱状图显示完成的许可转让交易数量，折线图展示包括首付款和里程碑付款在内的累计潜在交易金额，饼图按交易金额展示各地区受让方的分布。“中国”仅指中国大陆的公司。

b，2020–2024年中国对外许可交易的种类。交易按药物类别分类，若一项交易中涉及多种药物或平台，则分别计数。

在过去五年中，对外许可资产的种类已从传统的小分子药物和单克隆抗体，拓展至细胞和基因疗法、核酸药物及抗体药物偶联物（ADC）。2024年，基于抗体的候选药物占所有对外许可交易的37%，其中包括18项ADC相关交易，累计潜在交易金额为76亿美元，占全部潜在交易金额的15%。值得注意的是，这些对外许可交易中有64%涉及临床前阶段的资产，反映出中国公司正在将早期有前景的候选物纳入全球合作的战略转变（补充图4）。

展望

尽管中国生物医药产业在过去十年中取得了显著进展，但仍面临一些影响其未来发展的挑战。尽管批准数量的增长反映出研发生产力的提升，但原始创新能力有限以及研发同质化现象普遍，仍制约着行业的长期竞争力。市场准入改革加快了药品的使用进程，但国家医保目录准入后的降价及医院采用率低的问题依然限制了商业回报。同时，随着国内市场趋于饱和，全球扩张成为增长关键，而实现增长将依赖于与国际监管标准的接轨以及开发真正差异化的疗法。

为应对这些挑战，2024年出台的《创新药全链条支持计划》提出了一系列措施，以促进高价值原始创新、优化监管框架并改善市场准入。该计划还通过推动首次公开募股和战略并购来加强金融支持，旨在提升中国医药产业的全球竞争力，推进2035年创新目标的实现。

数据来源与分析

本研究通过横断面分析，利用从多个来源整合的综合数据，评估了2015年至2024年间中国创新药产业的发展。主要数据来自Pharmcube数据库，该数据库整合了多个专业数据库的信息。

创新产品管线数据来自Pharmcube旗下的NextPharma®、PharmaGO®和TrialCube®数据库，这些数据库汇集了来自中国药物临床试验登记与信息公示平台、中国临床试验注册中心（ChiCTR）、ClinicalTrials.gov、科学会议、新闻稿、公开报告、投资者简报等多个来源的信息。

资本投资数据来自Pharmcube的InvestGO®数据库，涵盖了中国国家企业信用信息公示系统中的企业注册记录、经过验证的公关公告以及管理层访谈。融资事件按轮次分类，包括种子轮、天使轮、Pre-A轮、A轮、Pre-B轮、B轮、Pre-C轮、C轮、Pre-D轮、D轮、Pre-IPO轮和IPO前战略融资，不包括IPO、后续发行和并购交易。融资金额仅反映那些公开披露融资金额的事件，因为并非所有事件都公开财务信息。局限性包括部分企业注册信息更新较慢，可能导致披露不完整，以及部分企业选择不披露某些信息而导致的数据缺失。

对外许可协议数据来源于Pharmcube的NextPharma®数据库，信息采集自公司官网、年报、新闻稿、学术会议和期刊文章等多种渠道。这些信息来源提供了基于中国许可转让交易的许可趋势全面视角，涵盖创新治疗资产及赋能技术平台，例如药物发现引擎、生物制造系统、先进递送技术及其他支持端到端药物开发的专有方法。然而，该数据可能遗漏未公开或保密的协议，并可能存在向大型公司倾斜的偏差，可能忽略小型公司或私人交易。

创新药定义

本研究中，“创新药”定义为新活性物质，包括新分子实体（NMEs）、新治疗性生物制品、已批准活性成分的光学异构体、酯类或其他衍生物等新活性成分，以及新的活性成分或生物制品组合（其组分可能为既有批准的也可能为未批准的）。明确排除的类别包括预防性疫苗、仿制药、生物类似药、中药、已批准活性成分的盐类、已批准活性成分的新剂型、新制剂或新给药途径。

中国批准的创新产品数据包括2015年1月至2024年12月期间在中国大陆首次获得批准的药物，也包括那些在海外已获得批准但在此期间首次获得中国大陆批准的药物。

全球首次批准的创新产品数据包括2015年1月至2024年12月期间获得全球首次批准的药物，共计918个候选药物在此期间获得了全球首次批准。

中国创新产品管线数据包括2015年1月至2024年12月间进入首次人体试验的创新药候选物。期间共有4,382个由中国公司开发的创新药候选物进入全球首次人体试验。截至2024年12月31日，其中有3,575个仍处于在研状态，管线活跃情况统计至该日期。研究者发起的试验（IIT）也被纳入分析。候选药物的开发状态依据截至2024年12月31日所达到的最高临床阶段确定，涵盖I期至上市审批阶段。I/II期试验归类为II期，II/III期试验归类为III期。如IIT阶段标注为“不可得（NA）”，则视为I期。

补充图1 | 影响中国医药产业的主要政策改革（2015–2024年）。所选政策因其在药物创新、市场准入、定价与医保等方面的重大影响而被纳入分析。关键改革包括简化审评审批流程、鼓励创新药物研发、通过国家集中采购项目控制药品成本，以及通过国家医保目录（NRDL）谈判提升市场准入。CFDA：中国国家食品药品监督管理总局；CPC：中国共产党；ICH：国际人用药品注册技术协调会；MAH：上市许可持有人；NMPA：国家药品监督管理局；NHSA：国家医保局；NHC：国家卫生健康委员会；DRG：按疾病诊断相关分组。

补充图2 | 按药物类型和开发阶段划分的中国公司代表性创新药管线（2015–2024年）。本图展示了2015年至2024年间由中国大陆公司在全球发起首次人体试验的创新药及候选物，并跟踪至2024年12月31日。药物按10种代表性类别分类：细胞疗法、小分子药物、单克隆抗体、放射性药物、双/多特异性抗体、抗体药物偶联物（ADCs）、基因疗法、治疗性疫苗、小核酸、靶向蛋白降解剂（TPDs）。每类药物进一步按截至2024年12月31日的最高全球开发阶段分类，I/II期试验归为II期，II/III期归为III期。

补充图3 | 中国大陆创新药开发企业的一级市场融资动态（2015–2024年）。a | 每年融资事件及总额的分布。b | 按融资活动划分的代表性治疗管线分布。融资事件包括IPO前所有轮次的融资，数据来源于新闻稿和国家企业信用信息公示系统中的企业注册记录，融资金额反映单次事件募集资金总额。气泡大小代表事件频率，颜色深浅（深红）代表资本募集金额高。如单一融资事件涉及多个治疗管线，则按每个管线分别计数。融资信息公开率平均为54.6%，即基于有公开财务数据的事件。ADC：抗体药物偶联物；TPD：靶向蛋白降解。